前两天,蝌蚪君看到了一篇爆炸性的新闻——“日本攻克了白血病”。新闻称日本东京诺华制药近日研发出了一种叫作Kymriah的药品,这种药品能够治疗白血病。
图自搜狐
白血病想必大家都听说过,它是一种源于骨髓干细胞的癌症。骨髓里的干细胞可以分化成不同种类的血细胞(红细胞、白细胞、血小板),但是有时候,干细胞在分化的过程中会出现错误,细胞DNA发生有害突变。
按理说,这些DNA受损的细胞本应毁灭,但是偏有不听话的,无视指令,开始不受控地大量复制,更关键的是这些细胞已经失去了原有的功能,这就是我们所说的癌细胞。
随着癌细胞在骨髓和血液里越来越多,耗尽了我们体内的资源,骨髓也就无法生成我们所需的那些血细胞,这就是白血病的原理。
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当下白血病的治疗方法存在着诸多副作用。比如化疗会存在恶心呕吐、毛发脱落、血细胞减少等不良反应,对患者或许还会造成更为严重的二次伤害。
而骨髓移植也需要找到合适的配型,若是出现排斥反应,会让患者苦不堪言。到头来不仅花费了大量金钱和时间,患者的康复效果也不能保障。
所以,刚看到这则新闻的标题时,我是不太相信的。
可能是发布这则新闻的小编已经料到了这一点,所以新闻里还搬出了日本诺贝尔生理学或医学奖获得者——本庶佑教授。
结果,我彻底不信了……
虽说本庶佑教授的获奖理由确实是因为“在肿瘤免疫学方面的贡献”,而且已经商品化成功,但是,本庶佑教授主攻的方向是黑色素瘤,并不是白血病啊!难不成是主攻了半天黑色素瘤,却歪打正着攻克了白血病?
再往下看,蝌蚪君发现了这场乌龙的由来。
这个叫作Kymriah的药品其实根本不是日本研发出来的,而是宾夕法尼亚大学研究团队和瑞士诺华制药于2017年研发出来的。而且与其说Kymriah是一种药品,不如说它是一种疗法——CAR-T疗法。
所谓CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,T细胞是人体白细胞的一种,来源于骨髓造血干细胞,在胸腺中成熟,然后移居到人体的血液、淋巴和周围组织器官,发挥免疫功能。T细胞的作用相当于人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”(感染、肿瘤、外来异物等)。
但T细胞毕竟能力有限,当它被癌细胞层层包围后,就无法消灭这些癌细胞了。这时就需要把T细胞从体内取出,通过基因工程技术给它“升级”,让它更能打,然后再把这些升了级的T细胞,注射回体内,就能更强力地消灭癌细胞,从而达到治愈白血病的目的。
不过呢,即便科学家用尽九牛二虎之力给T细胞升级,到目前为止,CAR-T疗法也只能针对急性B系淋巴细胞白血病这一种亚型,而且也并不是百分百治愈(在已公布的临床试验中,63位复发性或难治性B系淋巴细胞白血病患者接受了Kymriah治疗,结果52位患者的病情得到了缓解,其中40位患者达到了完全环节的程度)。所以说“Kymriah攻克白血病”还为时尚早。
由于基因操作需要将细胞运送到美国进行,收费高达3349万日元(约合人民币227万元)。这一价格对普通人来说难以承受,所以日本今年5月宣布正式将Kymriah纳入医保,患者需承担费用降至41万日元。
于是这个“惊天乌龙”就这样诞生了……